For Living More⚕️
🚑 Εφημερεύοντα φαρμακεία / Τηλέφωνα Α’ Ανάγκης 🚑
Βρες τις χαμηλότερες τιμές φαρμάκων 💊
Σπάνιος σημαίνει μοναδικός
28-2-2020



Μία πάθηση χαρακτηρίζεται ως σπάνια όταν παρουσιάζει χαμηλό επιπολασμό. Στην Ευρώπη ένας ασθενής πάσχει από μία σπάνια νόσο, όταν αυτή επηρεάζει λιγότερα από 5 στα 10.000 άτομα, αλλά ο τρόπος με τον οποίο προσδιορίζεται ο επιπολασμός αυτός διαφέρει από χώρα σε χώρα. Συγκεκριμένα, στις ΗΠΑ μία πάθηση ορίζεται ως σπάνια, όταν προσβάλλει λιγότερους από 200.000 ανθρώπους, στην Ιαπωνία ο αριθμός αυτός είναι μικρότερος από 50.000 και στην Αυστραλία 2.000. Τέλος, ο Παγκόσμιος Οργανισμός Υγείας αναφέρει ότι απαιτούνται 6,5-10 άτομα από τα 10.000, αριθμός, όμως, που θεωρείται αρκετά υψηλός. Παρά τον χαμηλό επιπολασμό, που παρουσιάζει κάθε σπάνια νόσος, οι πάσχοντες από σπάνιες παθήσεις υπολογίζονται παγκοσμίως στα 350.000.000. Στην Ευρώπη, συγκεκριμένα, ζουν 30.000.000 τέτοιοι ασθενείς, εκ των οποίων 500.000 – 1.000.000 είναι Έλληνες πολίτες. Συνολικά, έχουν καταγραφεί 6.000-8.000 σπάνια νοσήματα (νόσος Gaucher, Fabry, κυστική ίνωση, ρετινοβλάστωμα κτλ), τα περισσότερα από τα οποία, επηρεάζουν τα παιδιά και περίπου το 25% είναι δυνητικά θανατηφόρα κατά τη γέννηση ή πριν την ηλικία των 5 ετών. Επιπλέον, οι περισσότερες καθορίζονται γενετικά, ενώ δεν λείπουν και οι σπάνιες µορφές καρκίνου, τα αυτοάνοσα νοσήµατα, οι συγγενείς δυσπλασίες και οι λοιµώδεις νόσοι.
Η διάγνωση αυτών των διαταραχών καθίσταται ιδιαίτερα δύσκολη, εν μέρει λόγω της ποικιλίας των συμπτωμάτων τους, αλλά και επειδή μπορεί να υπάρξει σύγχυση αυτών με εκείνα άλλων διαταραχών, σπάνιων ή μη. Ακόμη, η διάγνωσή τους καθίσταται δυσχερής, επειδή οι κλινικοί γιατροί δεν έχουν την κατάλληλη εμπειρία και εξειδίκευση, κυρίως, λόγω της σπανιότητας που τις χαρακτηρίζει. Σε ποσοστό περίπου 40%, η αρχική διάγνωση είναι λανθασμένη, ενώ αρκετοί ασθενείς ζουν για μήνες, χρόνια ή και ολόκληρη τη ζωή τους με μια μη διαγνωσμένη κατάσταση. Η απόκτηση μιας διάγνωσης μπορεί να είναι ένα μακρύ και δύσκολο ταξίδι για πολλούς ασθενείς, ενώ μια λανθασμένη διάγνωση οδηγεί σε ακατάλληλες επιλογές θεραπείας και φροντίδας. Μια αδιάγνωστη νόσος, ακόμη, προκαλεί άγχος στους ασθενείς και στις οικογένειές τους και οδηγεί σε κοινωνικό αποκλεισμό. Σε περιπτώσεις, μάλιστα, που τα νοσήματα είναι κληρονομήσιμα, πολλές οικογένειες ανησυχούν ότι κάποιο άλλο μέλος θα νοσήσει από την ίδια αδιάγνωστη πάθηση.
Τα φάρμακα που προορίζονται για τη θεραπεία των σπάνιων παθήσεων ονομάζονται ορφανά και τα περισσότερα από αυτά δρουν, κυρίως, υποστηρικτικά και όχι θεραπευτικά. Ονομάζονται έτσι, επειδή υπό συνήθεις συνθήκες αγοράς, η φαρμακευτική βιομηχανία ενδιαφέρεται ελάχιστα για την ανάπτυξη και εμπορία προϊόντων που προορίζονται για μικρό μόνο αριθμό ασθενών. Πιο αναλυτικά, εάν είναι απίθανο να χρησιμοποιηθεί ευρέως ένα νέο φάρμακο, οι φαρμακοβιομηχανίες αναμένουν χαμηλές οικονομικές απολαβές, οπότε είτε δεν προχωρούν τη διαδικασία ανάπτυξής τους είτε την προχωρούν, αλλά οι τιμές των φαρμάκων είναι αρκετά υψηλές, προκειμένου αυτά να αποδώσουν οικονομικά. Για το λόγο αυτό, τα ορφανά φάρμακα βρίσκονται στην κορυφή της λίστας των φαρμάκων αναφορικά με το κόστος. Επίσης, λόγω του μικρού αριθμού ασθενών, αφενός είναι δύσκολο να εκτελεστούν καλά σχεδιασμένες κλινικές δοκιμές για τον προσδιορισμό της αποτελεσματικότητας των φαρμάκων. Και αφετέρου είναι σχεδόν αδύνατες οι μελέτες στις οποίες το δείγμα των συμμετεχόντων δεν είναι μεγάλο για να προσδιοριστούν οι ενδεχόμενες ανεπιθύμητες ενέργειές τους. Μάλιστα, όταν άλλες θεραπείες δεν είναι διαθέσιμες, οι ασθενείς μπορεί να είναι πρόθυμοι να υποστούν αρνητικές συνέπειες για πιθανά μελλοντικά οφέλη. Επομένως, η ισορροπία μεταξύ οφέλους και ζημίας δεν μπορεί να υπολογιστεί εύκολα και σε ορισμένες περιπτώσεις αποβαίνει δυσμενής. Ωστόσο, τα εμπόδια στην ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων δεν εμφανίζονται μόνο στο στάδιο πριν την κυκλοφορία τους, αλλά μπορεί να μην είναι εμπορικά χρήσιμο να πραγματοποιθεί μια δοκιμή αποτελεσματικότητας, ακόμη, και για ένα φάρμακο του οποίου η αποτελεσματικότητα σε άλλες νόσους είναι καλά εδραιωμένη. Πράγματι, ενδέχεται να υπάρχει ελάχιστο κίνητρο για την εκπόνηση μιας δοκιμής αποτελεσματικότητας ενός καλά καθιερωμένου φαρμάκου σε σπάνια κατάσταση ή και σε μια σχετικά κοινή κατάσταση που αφορά υποομάδα ατόμων. Τα τελευταία 20 χρόνια, όμως, έχουν πραγματοποιηθεί προσπάθειες με σκοπό την προτροπή των φαρμακοβιομηχανιών να παράγουν ορφανά φάρμακα. Η ενθάρρυνση, αυτή, λαμβάνει τρία κίνητρα: πρώτον, πιστώσεις φόρου και ερευνητικά βοηθήματα, δεύτερον, απλούστευση των διαδικασιών χορήγησης άδειας κυκλοφορίας και απαλλαγή από τα τέλη και τρίτον, επέκταση της αποκλειστικότητας στην αγορά. Κατά συνέπεια, ο αριθμός των αιτήσεων για τα ορφανά φάρμακα αυξήθηκε σημαντικά τα τελευταία χρόνια. Παρ’όλα αυτά, κρίνεται αναγκαία η παροχή περισσότερων κινήτρων με σκοπό την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων χωρίς ιδιαίτερα υψηλό κόστος.
Το ζήτημα, όμως, είναι πολυπαραγοντικό και η λήψη ποικίλων μέτρων καθίσταται επιτακτική ανάγκη. Συγκεκριμένα, απαιτούνται η δημιουργία περισσότερων εξειδικευμένων κέντρων που θα καλύπτουν τις ανάγκες κάθε τέτοιου ασθενή σε κάθε χώρα, η απόκτηση και μετάδοση γνώσεων για εκείνες τις νόσους που είναι λιγότερο συχνές και η παροχή κατευθυντήριων οδηγιών στους ασθενείς για τη νόσο που αντιμετωπίζουν. Αξίζει να σημειωθούν, επίσης, η ανάγκη ευαισθητοποίησης και ενημέρωσης της κοινής γνώμης, η κατάλληλη κατάρτιση των γιατρών, η υποστήριξη των ασθενών και των οικογενειών τους, ψυχολογικά και οικονομικά, και η διευκόλυνση της επικοινωνίας των νοσούντων μεταξύ τους. Στην πραγματικότητα, ασθενείς με σπάνιες παθήσεις έρχονται πλέον, χάρη στο διαδίκτυο, ευκολότερα σε επαφή μεταξύ τους αλλά και με συλλόγους που προασπίζονται τα δικαιώματά τους. Επίσης, μπορούν να απευθυνθούν σε εξειδικευμένα ιατρικά κέντρα και, ταυτόχρονα, ερευνητές και χορηγοί δύνανται να εντοπίσουν γρηγορότερα ασθενείς κατάλληλους για τις κλινικές τους δοκιμές. Επιπλέον, οι κυβερνήσεις θα μπορούσαν να θεσμοθετήσουν νόμους που θα ευνοούν, ακόμη περισσότερο, τα άτομα με σπάνιες παθήσεις και, συγχρόνως, οι οργανώσεις που εκπροσωπούν τέτοιους ασθενείς, θα μπορούσαν να ασκήσουν εντονότερη πίεση στις φαρμακοβιομηχανίες, καθώς και να συμβάλλουν πιο ενεργά και με τον τρόπο που αυτές μπορούν, στην ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων με, σχετικά, χαμηλό κόστος. Επιπρόσθετα, καθίσταται σημαντική η διεθνής συνεργασία επιστημόνων με σκοπό την ανάπτυξη νέων διαγνωστικών και θεραπευτικών εργαλείων, κυρίως τα τελευταία χρόνια, που έχει τονιστεί η αξία της έρευνας στην ιατρική επιστήμη. Ειδικότερα, οι ερευνητές έχουν επισημάνει την ανάγκη ενσωμάτωσης εθνικών σχεδίων και μελετών σπάνιων νοσημάτων σε διεθνείς κοινοπραξίες. Όμως, o διαφορετικός ορισμός των σπάνιων παθήσεων που δίνεται από χώρα σε χώρα, καθώς και τα διαφορετικά εθνικά νομοθετικά πλαίσια που ακολουθούνται για τις νόσους αυτές, φαίνεται να εμποδίζουν την ενσωμάτωση των δεύτερων σε μεγαλύτερα και διεθνή σχέδια. Ένα τέτοιο μέτρο, πάντως, θα αντικαθιστούσε τη σημερινή κατακερματισμένη προσέγγιση με μια πιο συντονισμένη προσπάθεια που θα περιελάμβανε μεγαλύτερο αριθμό ασθενών και φροντιστών.
Εν κατακλείδι, κάποιος οφείλει να γνωρίζει ότι στις πιο συχνές σπάνιες παθήσεις στην Ελλάδα ανήκουν ο Συστηματικός Ερυθυματώδης Λύκος, η Νευροϊνωμάτωση, η Νόσος του Κινητικού Νευρώνα, ο Οικογενής Μεσογειακός Πυρετός και η Σαρκοείδωση, ενώ υπάρχει και Παγκόσμια Ημέρα Σπάνιων Παθήσεων, που καθιερώθηκε το 2008 από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Σπανίων Παθήσεων (EURORDIS) και τιμάται έκτοτε την τελευταία ημέρα του Φεβρουαρίου.
Βιβλιογραφία
- EURORDIS. (2020). Eurordis.org. [online] Available at: https://www.eurordis.org/ [Accessed 22 Feb. 2020].
- J K Aronson. Rare diseases and orphan drugs. Br J Clin Pharmacol. 2006 Mar; 61(3): 243–245.
- Neil Khosla* and Rodolfo Valdez. A compilation of national plans, policies and government actions for rare diseases in 23 countries. Intractable Rare Dis Res. 2018 Nov; 7(4): 213–222.
- Serge Cremers , Jeffrey K. Aronson. Drugs for rare disorders. Br J Clin Pharmacol. 2017 Aug; 83(8): 1607–1613.
TrueMed-ForLivingMore
Κοινοποιήστε
ΔΗΜΟΦΙΛΗ ΕΒΔΟΜΑΔΑΣ
ΡΟΗ ΕΙΔΗΣΕΩΝ
| Επικοινωνία | Η ομάδα μας | Διαφημιστείτε στη truemed.gr| | Όροι χρήσης | Προσωπικά δεδομένα | Copyright©Truemed | |Για περισσότερη ζωή | Υγειά-διατροφή |
Designed – Developed by Premiumweb.gr
ΒΡΕΙΤΕ ΜΑΣ


© 2019 TrueMed Media. All rights reserved. Our website services, content, and products are for informational purposes only. TrueMed Media does not provide medical advice, diagnosis, or treatment.
Σπάνιος σημαίνει μοναδικός



Μία πάθηση χαρακτηρίζεται ως σπάνια όταν παρουσιάζει χαμηλό επιπολασμό. Στην Ευρώπη ένας ασθενής πάσχει από μία σπάνια νόσο, όταν αυτή επηρεάζει λιγότερα από 5 στα 10.000 άτομα, αλλά ο τρόπος με τον οποίο προσδιορίζεται ο επιπολασμός αυτός διαφέρει από χώρα σε χώρα. Συγκεκριμένα, στις ΗΠΑ μία πάθηση ορίζεται ως σπάνια, όταν προσβάλλει λιγότερους από 200.000 ανθρώπους, στην Ιαπωνία ο αριθμός αυτός είναι μικρότερος από 50.000 και στην Αυστραλία 2.000. Τέλος, ο Παγκόσμιος Οργανισμός Υγείας αναφέρει ότι απαιτούνται 6,5-10 άτομα από τα 10.000, αριθμός, όμως, που θεωρείται αρκετά υψηλός. Παρά τον χαμηλό επιπολασμό, που παρουσιάζει κάθε σπάνια νόσος, οι πάσχοντες από σπάνιες παθήσεις υπολογίζονται παγκοσμίως στα 350.000.000. Στην Ευρώπη, συγκεκριμένα, ζουν 30.000.000 τέτοιοι ασθενείς, εκ των οποίων 500.000 – 1.000.000 είναι Έλληνες πολίτες. Συνολικά, έχουν καταγραφεί 6.000-8.000 σπάνια νοσήματα (νόσος Gaucher, Fabry, κυστική ίνωση, ρετινοβλάστωμα κτλ), τα περισσότερα από τα οποία, επηρεάζουν τα παιδιά και περίπου το 25% είναι δυνητικά θανατηφόρα κατά τη γέννηση ή πριν την ηλικία των 5 ετών. Επιπλέον, οι περισσότερες καθορίζονται γενετικά, ενώ δεν λείπουν και οι σπάνιες µορφές καρκίνου, τα αυτοάνοσα νοσήµατα, οι συγγενείς δυσπλασίες και οι λοιµώδεις νόσοι.
Η διάγνωση αυτών των διαταραχών καθίσταται ιδιαίτερα δύσκολη, εν μέρει λόγω της ποικιλίας των συμπτωμάτων τους, αλλά και επειδή μπορεί να υπάρξει σύγχυση αυτών με εκείνα άλλων διαταραχών, σπάνιων ή μη. Ακόμη, η διάγνωσή τους καθίσταται δυσχερής, επειδή οι κλινικοί γιατροί δεν έχουν την κατάλληλη εμπειρία και εξειδίκευση, κυρίως, λόγω της σπανιότητας που τις χαρακτηρίζει. Σε ποσοστό περίπου 40%, η αρχική διάγνωση είναι λανθασμένη, ενώ αρκετοί ασθενείς ζουν για μήνες, χρόνια ή και ολόκληρη τη ζωή τους με μια μη διαγνωσμένη κατάσταση. Η απόκτηση μιας διάγνωσης μπορεί να είναι ένα μακρύ και δύσκολο ταξίδι για πολλούς ασθενείς, ενώ μια λανθασμένη διάγνωση οδηγεί σε ακατάλληλες επιλογές θεραπείας και φροντίδας. Μια αδιάγνωστη νόσος, ακόμη, προκαλεί άγχος στους ασθενείς και στις οικογένειές τους και οδηγεί σε κοινωνικό αποκλεισμό. Σε περιπτώσεις, μάλιστα, που τα νοσήματα είναι κληρονομήσιμα, πολλές οικογένειες ανησυχούν ότι κάποιο άλλο μέλος θα νοσήσει από την ίδια αδιάγνωστη πάθηση.
Τα φάρμακα που προορίζονται για τη θεραπεία των σπάνιων παθήσεων ονομάζονται ορφανά και τα περισσότερα από αυτά δρουν, κυρίως, υποστηρικτικά και όχι θεραπευτικά. Ονομάζονται έτσι, επειδή υπό συνήθεις συνθήκες αγοράς, η φαρμακευτική βιομηχανία ενδιαφέρεται ελάχιστα για την ανάπτυξη και εμπορία προϊόντων που προορίζονται για μικρό μόνο αριθμό ασθενών. Πιο αναλυτικά, εάν είναι απίθανο να χρησιμοποιηθεί ευρέως ένα νέο φάρμακο, οι φαρμακοβιομηχανίες αναμένουν χαμηλές οικονομικές απολαβές, οπότε είτε δεν προχωρούν τη διαδικασία ανάπτυξής τους είτε την προχωρούν, αλλά οι τιμές των φαρμάκων είναι αρκετά υψηλές, προκειμένου αυτά να αποδώσουν οικονομικά. Για το λόγο αυτό, τα ορφανά φάρμακα βρίσκονται στην κορυφή της λίστας των φαρμάκων αναφορικά με το κόστος. Επίσης, λόγω του μικρού αριθμού ασθενών, αφενός είναι δύσκολο να εκτελεστούν καλά σχεδιασμένες κλινικές δοκιμές για τον προσδιορισμό της αποτελεσματικότητας των φαρμάκων. Και αφετέρου είναι σχεδόν αδύνατες οι μελέτες στις οποίες το δείγμα των συμμετεχόντων δεν είναι μεγάλο για να προσδιοριστούν οι ενδεχόμενες ανεπιθύμητες ενέργειές τους. Μάλιστα, όταν άλλες θεραπείες δεν είναι διαθέσιμες, οι ασθενείς μπορεί να είναι πρόθυμοι να υποστούν αρνητικές συνέπειες για πιθανά μελλοντικά οφέλη. Επομένως, η ισορροπία μεταξύ οφέλους και ζημίας δεν μπορεί να υπολογιστεί εύκολα και σε ορισμένες περιπτώσεις αποβαίνει δυσμενής. Ωστόσο, τα εμπόδια στην ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων δεν εμφανίζονται μόνο στο στάδιο πριν την κυκλοφορία τους, αλλά μπορεί να μην είναι εμπορικά χρήσιμο να πραγματοποιθεί μια δοκιμή αποτελεσματικότητας, ακόμη, και για ένα φάρμακο του οποίου η αποτελεσματικότητα σε άλλες νόσους είναι καλά εδραιωμένη. Πράγματι, ενδέχεται να υπάρχει ελάχιστο κίνητρο για την εκπόνηση μιας δοκιμής αποτελεσματικότητας ενός καλά καθιερωμένου φαρμάκου σε σπάνια κατάσταση ή και σε μια σχετικά κοινή κατάσταση που αφορά υποομάδα ατόμων. Τα τελευταία 20 χρόνια, όμως, έχουν πραγματοποιηθεί προσπάθειες με σκοπό την προτροπή των φαρμακοβιομηχανιών να παράγουν ορφανά φάρμακα. Η ενθάρρυνση, αυτή, λαμβάνει τρία κίνητρα: πρώτον, πιστώσεις φόρου και ερευνητικά βοηθήματα, δεύτερον, απλούστευση των διαδικασιών χορήγησης άδειας κυκλοφορίας και απαλλαγή από τα τέλη και τρίτον, επέκταση της αποκλειστικότητας στην αγορά. Κατά συνέπεια, ο αριθμός των αιτήσεων για τα ορφανά φάρμακα αυξήθηκε σημαντικά τα τελευταία χρόνια. Παρ’όλα αυτά, κρίνεται αναγκαία η παροχή περισσότερων κινήτρων με σκοπό την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων χωρίς ιδιαίτερα υψηλό κόστος.
Το ζήτημα, όμως, είναι πολυπαραγοντικό και η λήψη ποικίλων μέτρων καθίσταται επιτακτική ανάγκη. Συγκεκριμένα, απαιτούνται η δημιουργία περισσότερων εξειδικευμένων κέντρων που θα καλύπτουν τις ανάγκες κάθε τέτοιου ασθενή σε κάθε χώρα, η απόκτηση και μετάδοση γνώσεων για εκείνες τις νόσους που είναι λιγότερο συχνές και η παροχή κατευθυντήριων οδηγιών στους ασθενείς για τη νόσο που αντιμετωπίζουν. Αξίζει να σημειωθούν, επίσης, η ανάγκη ευαισθητοποίησης και ενημέρωσης της κοινής γνώμης, η κατάλληλη κατάρτιση των γιατρών, η υποστήριξη των ασθενών και των οικογενειών τους, ψυχολογικά και οικονομικά, και η διευκόλυνση της επικοινωνίας των νοσούντων μεταξύ τους. Στην πραγματικότητα, ασθενείς με σπάνιες παθήσεις έρχονται πλέον, χάρη στο διαδίκτυο, ευκολότερα σε επαφή μεταξύ τους αλλά και με συλλόγους που προασπίζονται τα δικαιώματά τους. Επίσης, μπορούν να απευθυνθούν σε εξειδικευμένα ιατρικά κέντρα και, ταυτόχρονα, ερευνητές και χορηγοί δύνανται να εντοπίσουν γρηγορότερα ασθενείς κατάλληλους για τις κλινικές τους δοκιμές. Επιπλέον, οι κυβερνήσεις θα μπορούσαν να θεσμοθετήσουν νόμους που θα ευνοούν, ακόμη περισσότερο, τα άτομα με σπάνιες παθήσεις και, συγχρόνως, οι οργανώσεις που εκπροσωπούν τέτοιους ασθενείς, θα μπορούσαν να ασκήσουν εντονότερη πίεση στις φαρμακοβιομηχανίες, καθώς και να συμβάλλουν πιο ενεργά και με τον τρόπο που αυτές μπορούν, στην ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων με, σχετικά, χαμηλό κόστος. Επιπρόσθετα, καθίσταται σημαντική η διεθνής συνεργασία επιστημόνων με σκοπό την ανάπτυξη νέων διαγνωστικών και θεραπευτικών εργαλείων, κυρίως τα τελευταία χρόνια, που έχει τονιστεί η αξία της έρευνας στην ιατρική επιστήμη. Ειδικότερα, οι ερευνητές έχουν επισημάνει την ανάγκη ενσωμάτωσης εθνικών σχεδίων και μελετών σπάνιων νοσημάτων σε διεθνείς κοινοπραξίες. Όμως, o διαφορετικός ορισμός των σπάνιων παθήσεων που δίνεται από χώρα σε χώρα, καθώς και τα διαφορετικά εθνικά νομοθετικά πλαίσια που ακολουθούνται για τις νόσους αυτές, φαίνεται να εμποδίζουν την ενσωμάτωση των δεύτερων σε μεγαλύτερα και διεθνή σχέδια. Ένα τέτοιο μέτρο, πάντως, θα αντικαθιστούσε τη σημερινή κατακερματισμένη προσέγγιση με μια πιο συντονισμένη προσπάθεια που θα περιελάμβανε μεγαλύτερο αριθμό ασθενών και φροντιστών.
Εν κατακλείδι, κάποιος οφείλει να γνωρίζει ότι στις πιο συχνές σπάνιες παθήσεις στην Ελλάδα ανήκουν ο Συστηματικός Ερυθυματώδης Λύκος, η Νευροϊνωμάτωση, η Νόσος του Κινητικού Νευρώνα, ο Οικογενής Μεσογειακός Πυρετός και η Σαρκοείδωση, ενώ υπάρχει και Παγκόσμια Ημέρα Σπάνιων Παθήσεων, που καθιερώθηκε το 2008 από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Σπανίων Παθήσεων (EURORDIS) και τιμάται έκτοτε την τελευταία ημέρα του Φεβρουαρίου.
Βιβλιογραφία
- EURORDIS. (2020). Eurordis.org. [online] Available at: https://www.eurordis.org/ [Accessed 22 Feb. 2020].
- J K Aronson. Rare diseases and orphan drugs. Br J Clin Pharmacol. 2006 Mar; 61(3): 243–245.
- Neil Khosla* and Rodolfo Valdez. A compilation of national plans, policies and government actions for rare diseases in 23 countries. Intractable Rare Dis Res. 2018 Nov; 7(4): 213–222.
- Serge Cremers , Jeffrey K. Aronson. Drugs for rare disorders. Br J Clin Pharmacol. 2017 Aug; 83(8): 1607–1613.
TrueMed-ForLivingMore
Κοινοποιήστε
ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΕΠΙΣΗΣ
© 2019 TrueMed Media. All rights reserved. Our website services, content, and products are for informational purposes only. TrueMed Media does not provide medical advice, diagnosis, or treatment.

Το μέλος αυτό έχει μπει στην ομάδα της TrueMed, αλλά ακόμα δεν εχει συνεισφέρει κάποιο άρθρο στην σελίδα μας.